角膜移植新療法 成功恢復患者視力
一個研究團隊在新一期英國醫學期刊《柳葉刀》上報告說,其成員在全球首次通過移植由人類誘導多能幹細胞(iPS細胞)培養出的角膜組織,成功讓患有角膜緣幹細胞缺乏症的患者恢復了視力。
角膜緣幹細胞缺乏症(LSCD)是一種可致盲的角膜病,過去只能用移植角膜的方法治療。但臨床上捐獻角膜數量少,等待合適供體時間較長。有時移植已故捐贈者的角膜還會面臨免疫排斥問題。
LSCD可能由眼睛創傷、自身免疫能力低下或遺傳性疾病等引起,目前治療方法有限,且療效往往難以預測。
為攻克這一醫學難題,大阪大學西田幸二團隊另闢蹊徑,使用人類誘導多能幹細胞來製作供移植的角膜組織。他們從健康捐贈者身上提取血液細胞,將其“重新編程”使之回到類似在胚胎中的狀態,然後將其培養為角膜組織。
研究團隊在二○一九年六月至二○二○年十一月期間招募了四名雙眼均患有角膜緣幹細胞缺乏症且視力嚴重受損的患者。這些患者都接受了由人類誘導多能幹細胞培養出的角膜組織移植手術,其中兩名患者同步接受免疫抑制藥物治療。研究者隨後對他們進行了五十二周的隨訪和一百○四周監測。
手術後,研究團隊開展了為期一年的隨訪,並額外進行了一年安全監測。結果顯示,在一年隨訪期內,三名患者的視力情況持續穩定改善,一名患者視力情況出現輕微倒退。在移植手術兩年後,所有患者均未出現嚴重副作用。移植物未形成腫瘤——有些iPS細胞會出現這一風險,且移植細胞也未顯示出被受體免疫系統攻擊的跡象。儘管目前尚不清楚究竟是何種原因導致患者視力改善,研究團隊提出了幾種可能:移植細胞在受體的角膜中增殖;移植手術前去除疤痕組織,促進了角膜的恢復;或者移植引發受體自身細胞從眼睛其他區域遷移,從而使角膜重煥生機。
研究人員計劃於明年三月啟動更大規模的臨床試驗,以進一步評估該療法的療效。
水 登