藥監局受理琴企研幹細胞新藥

    【本報消息】橫琴愛姆斯坦生物科技有限公司自主研發的T-MSC幹細胞新藥繼獲美國FDA臨床試驗許可後，其新藥IMS001注射液臨床試驗申請近日又獲中國國家藥品監督局正式受理，此舉標誌着橫琴粵澳深度合作區的生物新藥研發取得重大突破。

    國家藥監局審評中心於上周一正式受理橫琴愛姆斯坦公司研發的T-MSC幹細胞新藥（IMS001注射液）臨床試驗申請，受理號為CXSL2200064，成為世界上首次將胚胎幹細胞來源的間充質幹細胞用於人體全身給藥的臨床試驗。

    治療多發性硬化症

    愛姆斯坦創始人、董事長門增軒表示，T-MSC是一種來源於人胚幹細胞的間充質樣幹細胞，此次申報的適應症為多發性硬化。基於T-MSC技術優勢開發的“IMS001注射液”作為一款一類治療用生物製品，由T-MSC和臨床級制劑緩衝液構成，可以潛在地預防免疫介導的炎症、中樞神經系統脫髓鞘，並透過神經元的修復或再生促進其恢復，有助滿足多發性硬化未被滿足的醫療需求。

    門增軒稱，該幹細胞新藥在二O二O年已獲美國FDA臨床試驗許可，是全球首款可靜脈滴注的人胚幹細胞來源的在研原創間充質樣幹細胞新藥，去年在美國已正式啟動I/IIa期臨床試驗，已有多位受試者完成用藥。此次“IMS001注射液”在中國提交臨床試驗申請，既是首次中美雙報，也是內地首個治療罕見病——多發性硬化的人胚幹細胞來源的間充質樣幹細胞新藥。

    T-MSC作為此次橫琴愛姆斯坦公司申報新藥的主要成分，是利用該公司兩步細胞分化專利技術，從單個人胚幹細胞通過滋養層細胞中間體分化而來，在安全性和基因穩定性上更具優勢，且胚胎幹細胞可以像化學藥一樣進行標準化生產，在醫學上具有重大應用前景。

    門增軒強調， IMS001注射液是一種來自人胚胎幹細胞系的異體間充質幹細胞產品，臨床前試驗已證明其對免疫調節的修復能力和穿越血腦屏障的能力，在治療多發性硬化症等疾病時，有助有效減少疾病復發、持續惡化和治療疾病。